Παρασκευή, 6 Νοεμβρίου 2009

Ο ιός HIV σώζει ζωές!

Με τη βοήθεια του ιού HIV και την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας οι επιστήμονες κατάφεραν για πρώτη φορά να δημιουργήσουν υγιή μοσχεύματα μυελού των οστών, ώστε να θεραπεύσουν δύο αγόρια με τη σοβαρή εγκεφαλική ασθένεια, αδρενολευκοδυστροφία.

Γάλλοι επιστήμονες συνδύασαν τη γονιδιακή θεραπεία με τη μεταμόσχευση μυελού των οστών σε δύο αγόρια, με στόχο να σταματήσουν μια ασθένεια του εγκεφάλου που μπορεί να προκαλέσει το θάνατο σε μικρά παιδιά. Για να το καταφέρουν χρησιμοποίησαν ένα ανέλπιστο υλικό: Αχρήστευσαν τον ιό HIV ώστε να μην μπορεί να προκαλέσει AIDS, και στην συνέχεια τον χρησιμοποίησαν για να μεταφέρουν ένα νέο υγιές γονίδιο.

Η γενετική θεραπεία ενάντια σε μια σοβαρή εγκεφαλική ασθένεια πραγματοποιείται για πρώτη φορά με επιτυχία, όπως υπογράμμισε ο επικεφαλής της έρευνας Πάτρικ Ομπούργκ (Patrick Aubourg) του Πανεπιστημίου Descartes στο Παρίσι.

Το πείραμα αυτό είχε μελετηθεί από καιρό, αλλά εφαρμόστηκε για πρώτη φορά.

"Παρόλο που η έρευνα είναι μικρή, ανοίγει το δρόμο στην αντιμετώπιση άλλων διαταραχών στο αίμα και το ανοσοποιητικό σύστημα", όπως δήλωσε ο Κένεθ Κορνέτα, πρόεδρος του Αμερικανικού Ιδρύματος Γενετικής και Κυτταρικής Θεραπείας.

"Αυτή η έρευνα αποδεικνύει τις δυνατότητες που έχει ο συνδυασμός της γενετικής και της κυτταρικής θεραπείας", πρόσθεσε ο Κορνέτα.

Όπως έγινε γνωστό στο ευρύ κοινό από την ταινία "Lorenzo's Oil", η αδρενολευκοδυστροφία (ALD), είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που, στη χειρότερη μορφή της, καταστρέφει το λεπτό στρώμα επικάλυψης των νεύρων του εγκεφάλου. Χωρίς το στρώμα αυτό, που ονομάζεται μυελίνη, το νευρολογικό σύστημα καταρρέει. Η ασθένεια συνήθως προσβάλει παιδιά μεταξύ 4 και 10 ετών και προκαλεί τύφλωση, κώφωση, άνοια, απώλεια του μυϊκού ελέγχου και μέσα σε λίγα χρόνια το θάνατο.

Η μεταμόσχευση μυελού οστών μπορεί να σταματήσει ή να καθυστερήσει την ασθένεια καθώς επιτρέπει το σχηματισμό νέων βλαστοκυττάρων της μυελίνης. Ωστόσο είναι πολύ δύσκολο να βρεθεί δότης μυελού οστού που να ταιριάζει και η μεταμόσχευση είναι πολύ επικίνδυνη. Έτσι οι επιστήμονες σκέφτηκαν να διορθώσουν γενετικά τα βλαστοκύτταρα από τον μυελό οστών του ίδιου του ασθενούς και να τα χρησιμοποιήσουν για την αντιμετώπιση της ασθένειας ALD. Για να συμβεί αυτό η ομάδα του Ομπούργκ, έπρεπε να ξεπεράσει ένα τεχνικό εμπόδιο: Η γενετική θεραπεία μπορεί να λειτουργήσει αν οι επιστήμονες καταφέρουν να "τιθασεύσουν" ένα υγιές νέο γονίδιο προσκολλώντας το σε έναν ιό που μπορεί να "μολύνει" τα κύτταρα χωρίς όμως κίνδυνο.

Αντίθετα με τους περισσότερους ιούς, ο HIV μπορεί να εισχωρήσει στα βλαστοκύτταρα και να μείνει πάνω τους μόνιμα. Έτσι η ομάδα αφαίρεσε τα γενετικά υλικά του HIV που τον κάνουν επικίνδυνο, δημιουργώντας μία «σκαλωσιά» για το νέο θεραπευτικό γονίδιο.

Στη συνέχεια αφαίρεσαν βλαστοκύτταρα από δύο 7χρονα παιδιά με ALD σε πρώιμο στάδιο και τα ανέμιξαν με υγιή γονίδια. Τα δύο παιδιά υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπείες και στη συνέχεια δέχθηκαν τα "διορθωμένα" γενετικά βλαστοκύτταρα. Δύο χρόνια μετά, τα αγόρια δεν έχουν εμφανίσει επιδείνωση της εγκεφαλικής βλάβης και το 15% των κυττάρων του αίματός τους παράγει υγιείς πρωτεΐνες, όπως δήλωσε ο Ομπούργκ που ετοιμάζει την εφαρμογή του πειράματος και σε άλλους ασθενείς.

Α.Γ